Revoluční systém úpravy genomu založený na CRISPR ničí rakovinové buňky „trvale“ v laboratoři

Všechny Novinky

Vědci z Tel Avivské univerzity prokázali, že systém úpravy genomu CRISPR je velmi účinný při léčbě metastatických rakovin, což je významný krok na cestě k nalezení léčby rakoviny.

V článku zveřejněném tento týden vědci prokázali nový dodávací systém založený na lipidových nanočásticích, který se konkrétně zaměřuje na rakovinné buňky - a spoluautor profesor Dan Peer uvedl, že je to první studie na světě, která dokázala, že lze použít CRISPR / Cas9 účinně léčit rakovinu u živého zvířete.


'Je třeba zdůraznit, že to není chemoterapie.' Neexistují žádné vedlejší účinky a takto léčená rakovinná buňka už nikdy nebude aktivní, “uvedl Peer, viceprezident pro výzkum a vývoj a vedoucí laboratoře přesných nanomedicinů na Shmunis School of Biomedicine and Cancer Research.

'Technologie úpravy genomu CRISPR, schopná identifikovat a pozměnit jakýkoli genetický segment, způsobila revoluci v naší schopnosti narušit, opravit nebo dokonce nahradit geny osobním způsobem.'

Peerův tým, který zahrnuje vědce ze společnosti Iowa, společnost Integrated DNA Technologies a Harvard Medical School, si pro posouzení proveditelnosti systému vybral dva z nejsmrtelnějších druhů rakoviny: glioblastom a metastatický karcinom vaječníků. Glioblastom je nejagresivnější typ rakoviny mozku, s průměrnou délkou života 15 měsíců po stanovení diagnózy a pětiletou mírou přežití pouze 3%.

Vědci prokázali, že jediná léčba CRISPR-LNP zdvojnásobila průměrnou délku života myší s glioblastomovými nádory a zlepšila jejich celkovou míru přežití přibližně o 30%.


Rakovina vaječníků je hlavní příčinou úmrtí žen a nejsmrtelnější rakovinou ženského reprodukčního systému. Navzdory pokroku v posledních letech přežilo toto onemocnění pouze třetina pacientů - ale léčba CRISPR-LNP u myší s metastatickým karcinomem vaječníků zvýšila celkovou míru přežití o neuvěřitelných 80%.

PŘÍBUZNÝ: První krevní test může detekovat více než 50 druhů rakoviny - často ještě před projevy příznaků


„Navzdory svému rozsáhlému použití ve výzkumu je klinická implementace stále ještě v plenkách, protože k bezpečnému a přesnému dodávání CRISPR do jejích cílových buněk je potřebný účinný zaváděcí systém,“ Peer řekl Tel Aviv University zprávy. 'Zaváděcí systém, který jsme vyvinuli, se zaměřuje na DNA odpovědnou za přežití rakovinných buněk.' Jedná se o inovativní léčbu agresivních rakovin, která dnes nemá efektivní léčbu. “

Rakovinová buňka během buněčného dělení (Credit-National Institutes of Health)

Systém s názvem CRISPR-LNP nese genetického posla (messenger RNA), který kóduje CRISPR enzym Cas9, který působí jako molekulární nůžky, které stříhají DNA buněk. 'Molekulární nůžky Cas9 stříhají DNA rakovinné buňky, čímž ji neutralizují a trvale zabraňují replikaci,' vysvětlil Peer.

PŘÍBUZNÝ: První pacient se srpkovitou anémií léčený CRISPR nyní prospívá o rok později a je schopen se starat o své děti

Průkopnická studie byla financována Izraelským fondem pro výzkum rakoviny a zveřejněna tento týden in Science Advances .


Vědci poznamenávají, že prokázáním svého potenciálu při léčbě dvou agresivních rakovin otevírá tato technologie řadu nových možností pro léčbu jiných typů rakoviny, stejně jako vzácných genetických onemocnění a chronických virových onemocnění, jako je AIDS. Mají v úmyslu pokračovat například v experimentech s Duchennovou svalovou dystrofií.

PŘÍBUZNÝ: Vědci využívají průlom v oblasti genového cílení proti buňkám COVID-19 pomocí nástroje CRISPR zvaného „PAC-MAN“

'Pravděpodobně bude nějakou dobu trvat, než bude možné novou léčbu použít u lidí, ale jsme optimističtí.' Celá scéna molekulárních léků, které využívají messenger RNA (genetické posly), vzkvétá - ve skutečnosti je většina vakcín COVID-19, které jsou v současné době vyvíjeny, založena na tomto principu, “říká Peer.

'Když jsme před dvanácti lety poprvé hovořili o léčbě pomocí mRNA, lidé si mysleli, že jde o science fiction.' . . Již jednáme s mezinárodními korporacemi a nadacemi s cílem přinést výhody genetických úprav lidským pacientům. “

SDÍLET Lékařský průlom s přáteli na sociálních médiích ...