Nový lék by mohl nabídnout první léčbu nevratné Huntingtonovy choroby

Všechny Novinky

Průkopnický nový lék nabízí naději na Huntingtonovu chorobu: zděděné neurodegenerativní onemocnění, které v současné době nemá žádnou léčbu.


Zatímco DNA průměrného člověka produkuje zdravé bílkoviny huntingtinu, které vyživují vývoj mozku, Huntingtonova choroba je způsobena vadným genem, který místo toho vytváří toxické bílkoviny. Tyto smrtící bílkoviny pak otráví nervový systém a způsobí ztrátu kontroly motoru, paměti a řeči.

I když existují terapie, které pomáhají Huntingtonovu pacientovi vyrovnat se s degenerativními příznaky, pacienti obvykle umírají přibližně 10 let po stanovení diagnózy.

PŘÍBUZNÝ: Vědci aktivují kmenové buňky, aby rostly vlasy

V nové studii vydané University College London však bylo do první studie u člověka s experimentálním lékem s názvem IONIS-HTTRx zařazeno 46 pacientů s Huntingtonovou chorobou.


Lék, který byl podáván do míchy pacientů, se ukázal nejen jako bezpečný a dobře snášen, ale také úspěšně snižoval hladinu škodlivého proteinu huntingtinu v nervovém systému mozku.

Profesor Tabrizi, ředitel UCL Huntington’s Disease Center řekl „Výsledky této studie mají pro pacienty a rodiny s Huntingtonovou chorobou zásadní význam. Lék poprvé snížil hladinu toxického proteinu způsobujícího onemocnění v nervovém systému a lék byl bezpečný a dobře snášen.


VÍCE: Na trh se brzy mohou dostat dva průlomové léky k léčbě migrény

'Klíčem je nyní rychle přejít na větší studii, aby se otestovalo, zda lék zpomaluje progresi onemocnění,' dodala.

Do budoucna bude výzkumný tým provádět další testování toho, jak drasticky může lék ovlivnit progresi onemocnění. I když tento lék ještě nenazývají léčbou, říkají, že jde o nejprůkopnický vývoj v léčbě této nemoci za posledních 50 let.

Pacienti, kteří drogu již dostali, ji budou moci v následujících letech nadále užívat jako léčbu své nemoci.


Klikněte a sdílejte vzrušující průlom se svými přáteli