Ve „světové premiéře“ zkouška genové terapie obnovuje vidění u pacientů s genetickou formou slepoty

Všechny Novinky

Vzrušující nová studie genové terapie obnovila úplné nebo částečné vidění nevidomých pacientů, kteří byli kvůli genetickému stavu okradeni o zrak.

The studie , který byl zahájen na Oxfordské univerzitě v roce 2011, přijal 14 pacientů, kteří dostali oční injekci viru obsahujícího chybějící gen, který způsobil slepotu.


Na konci studie došlo k významnému zvýšení vidění v celé skupině pacientů jako celku.

Navíc z 12 pacientů, kteří dostávali léčbu bez jakýchkoli komplikací, 100% buď získalo nebo udržovalo vidění ve svých léčených očích, které se udržovalo až 5 let při posledním sledování. Během této doby pouze 25% neošetřených očí - které fungovaly jako kontrolní skupina - udržovalo vidění.

PŘÍBUZNÝ: Po století odstraňování příloh zjistily dokumenty, že na antibiotika může stačit dvě třetiny času

Toto byla první studie genové terapie na světě pro léčbu genetického stavu a léčba byla obecně dobře tolerována bez významných bezpečnostních obav.


'Rané výsledky zlepšení zraku ... byly udržovány tak dlouho, jak jsme s těmito pacienty sledovali - a u několika injekce genové terapie byla před více než 5 lety,' řekl profesor Robert MacLaren, oftalmolog, který vedl zkouška.

'Proces jejich životů zásadně změnil,' dodal.


Všichni pacienti trpěli stavem zvaným choroideremie, známým také jako „retinitis pigmentosa“. Toto onemocnění se údajně stalo nejčastější příčinou neléčitelné slepoty u mladých lidí.

HODINKY: Chlapec, o kterém se myslelo, že je neverbální, umí mluvit poté, co zubař zjistí, že je prostě „svázaný“

Minulý měsíc Evropská agentura pro léčivé přípravky oficiálně schválila svou první léčbu genovou terapií pro jiné oční onemocnění. Odborníci předpovídají, že budou pravděpodobně následovat další v současnosti nevyléčitelné nemoci, a budou mít v budoucích letech schválenou léčbu genovou terapií.

Úspěch oxfordské studie od té doby vedl k mnohem větší mezinárodní studii genové terapie zahrnující více než 100 pacientů v devíti zemích v EU a v Severní Americe. Pokud bude úspěšná, následná studie by mohla vést k formálnímu schválení léčby genovou terapií příslušnými regulačními orgány po celém světě.


Výsledky studie byly zveřejněny v Přírodní medicína počátkem tohoto týdne.

Vyléčte své přátele negativitou sdílením dobré zprávy na sociálních médiích-Foto profesor Robert MacLaren