Genová terapie by mohla zachránit tisíce psů před onemocněním úbytkem svalů

Všechny Novinky

Laboratoř genové terapie - Martin Childer Lab

Práce na genové terapii ukazuje významný pokrok v obnově svalové síly a prodloužení života u psů s dříve nevyléčitelným zděděným neuromuskulárním onemocněním.


Toto onemocnění vzniká mutací genů, které normálně vytvářejí protein nazývaný myotubularin, nezbytný pro správnou funkci svalů. Štěňata s touto přirozeně se vyskytující mutací vykazují několik rysů dětí se stejným defektním genem. Vzácná porucha zvaná myotubulární myopatie neboli MTM postihuje pouze muže. Způsobuje fatální úbytek svalů. Psi i chlapci s tímto onemocněním obvykle v raném věku podlehli kvůli obtížím s dýcháním.

Po celá desetiletí se vědci snažili najít vhodnou léčbu genetických svalových onemocnění, jako je tato. Čtyři spolupracující výzkumné skupiny ve Spojených státech a ve Francii nalezly způsob, jak bezpečně nahradit gen MTM způsobující onemocnění zdravým genem v celé svalovině postižených psů.

PŘÍBUZNÝ: Psi sní o tom, jak moc milují své lidi, říká psycholog z Harvardu

Jejich papírové zprávy uvádějí, že nemocní psi ošetřovaní jedinou infuzí korekční terapie se o rok později nedali rozeznat od normálních zvířat.


'Tato regenerační technologie umožnila psům, kteří by jinak zahynuli, dokončit obnovení normálního zdraví,' řekl Dr. Martin K. 'Casey' Childers, výzkumník a lékař UW Medicine.

Genová terapie je příslibem léčby mnoha dědičných onemocnění. Tento přístup nebyl dosud široce přeložen do léčby poruch kosterního svalstva.


VÍCE: Psi mohou skutečně porozumět tomu, co lidé říkají, říká studie

'Uvádíme zde studii o zjištění dávky genové terapie na velkém zvířecím modelu těžkého svalového onemocnění, kde jediná léčba vedla k dramatické záchraně,' řekl Childers. Zjištění demonstrují potenciální uplatnění v celé řadě nemocí a široce se projevují ve studiích na lidech. Data podporují vývoj klinických studií genové terapie pro myotubulární myopatii, uzavírají vědci.

(Zdroj: University of Washington Health Sciences )

Klikněte a sdílejte úžasné zprávy se svými přáteli