„Poprvé“ vědci používají zdravé kmenové buňky pro budoucí léčbu cukrovky typu 1

Všechny Novinky

Vůbec poprvé vědci úspěšně transformovali lidské kmenové buňky na zralé buňky produkující inzulín, což je zásadní průlom ve snaze vyvinout léčbu diabetu 1. typu (T1).

Výměna těchto buněk, které se ztrácejí u pacientů s diabetem T1, byla dlouho snem regenerační medicíny, ale až dosud vědci nebyli schopni přijít na to, jak vyrobit buňky v laboratorní misce, které fungují stejně jako u zdravých dospělých .


'Nyní můžeme generovat buňky produkující inzulín, které vypadají a chovají se podobně jako beta buňky pankreatu, které máme v těle.' Jedná se o zásadní krok k našemu cíli, kterým je vytvoření buněk, které by mohly být transplantovány pacientům s diabetem, “uvedl Matthias Hebrok, ředitel Centra pro cukrovku UCSF a hlavní autor nové studie, která byla zveřejněna Přírodní buněčná biologie .

Diabetes T1 je autoimunitní porucha, která ničí beta buňky pankreatu produkující inzulín, obvykle v dětství. Bez schopnosti inzulínu regulovat hladinu glukózy v krvi mohou hroty hladiny cukru v krvi způsobit vážné poškození orgánů a nakonec smrt. Tento stav lze zvládnout pravidelným dávkováním inzulínu s jídlem, ale lidé s diabetem 1. typu stále často pociťují vážné zdravotní následky, jako je selhání ledvin, srdeční choroby a mrtvice.

PŘÍBUZNÝ: Osmiletá studie ukazuje, že jednoduchá léčba může zvrátit cukrovku typu 1 na téměř nezjistitelné úrovně

Pacienti, kteří čelí život ohrožujícím komplikacím svého onemocnění, mohou mít nárok na transplantaci slinivky břišní od zemřelého dárce, ale tyto případy jsou vzácné a čekací doba je dlouhá: Z přibližně 1,5 milionu lidí žijících s diabetem 1. typu v USA pouze asi 1 000 transplantací pankreatu v kterémkoli daném roce. Postup je také riskantní: příjemci musí doživotně užívat léky potlačující imunitu a mnoho transplantací z nějakého důvodu skončí neúspěchem. Transplantace pouze pankreatických „ostrůvků“ - shluků buněk obsahujících zdravé beta buňky - jsou v současné době v klinických studiích, stále se však spoléhají na pankreatu od zemřelých dárců.


Proto Hebrok a další vědci v oboru cukrovky již dlouho doufali, že pomocí kmenových buněk vypěstují zdravé beta buňky v laboratoři, aby mohly být transplantovány pacientům bez nutnosti čekat na transplantaci pankreatu nebo ostrůvků - ale vědci už roky nebyli schopni přijít na to, jak naprogramovat kmenové buňky na plně zralé beta buňky.

'Buňky, které jsme produkovali, a ostatní se zasekli v nezralém stadiu, kdy nebyli schopni adekvátně reagovat na hladinu glukózy v krvi a správně vylučovat inzulín.' Pro pole to bylo hlavní překážkou, “řekl Hebrok.


VÍCE: Sedm let po absolvování experimentální léčby MS žena stále nemá žádné příznaky

V nové studii si Hebrok a jeho kolegové, vedeni postdoktorandkou Gopikou Nair, uvědomili, že klíč k růstu laboratorních beta buněk do plné zralosti spočívá v přehlíženém aspektu vývoje beta buněk - fyzický proces, kterým se buňky oddělují od zbytek slinivky břišní a tvoří takzvané Langerhansovy ostrůvky.

'Klíčovým principem v biologii je, že forma následuje funkci, proto jsme usoudili, že tvorba ostrůvků může být důležitým procesem pro správné dozrávání beta buněk,' řekl Nair.

Když vědci replikovali tento proces v laboratorních miskách umělou separací částečně diferencovaných pankreatických kmenových buněk a jejich reformou do shluků podobných ostrůvkům, vývoj buněk najednou skočil vpřed. Nejen, že beta buňky začaly reagovat na hladinu cukru v krvi spíše jako zralé buňky produkující inzulín, ale zdálo se, že celé „sousedství“ ostrůvků - včetně méně dobře pochopených alfa a delta buněk - se vyvíjelo způsoby, které nikdy nebyly pozorovány laboratorní nastavení.


KOUKNI SE: Chlapec, o kterém se myslelo, že je neverbální, umí mluvit poté, co zubař zjistí, že je prostě „svázaný“

Vědci poté transplantovali tyto laboratorně pěstované „ostrůvky“ zdravým myším a zjistili, že jsou funkční během několika dní - produkují inzulín v reakci na hladinu cukru v krvi podobně jako vlastní ostrůvky zvířat.

Ve spolupráci s bioinženýry, genetiky a dalšími kolegy z UCSF Hebrokův tým již pracuje na přesunu regeneračních terapií ze snu do reality, například pomocí úpravy genu CRISPR, aby byly tyto buňky transplantovatelné pacientům bez nutnosti použití léků potlačujících imunitu, nebo skríninkem léků, které by mohly obnovit správnou funkci ostrůvků u pacientů s diabetem T1 ochranou a rozšířením jejich několika zbývajících beta buněk za účelem restartu produkce pankreatického inzulínu.

'Současná léčiva, jako jsou injekce inzulínu, léčí pouze příznaky onemocnění,' řekl Nair. 'Naše práce ukazuje na několik vzrušujících cest, jak konečně najít lék.'

'Konečně se můžeme posunout vpřed na řadě různých front, které pro nás byly dříve uzavřeny,' dodal Hebrok. 'Možnosti se zdají nekonečné.'

(Zdroj: Kalifornská univerzita v San Francisku )

Vyléčte své přátele negativitou sdílením dobré zprávy na sociálních médiích-Foto Hebrok Lab / UCSF