První pacient se srpkovitou anémií léčený pomocí genově upravených buněk zaznamenává významné zlepšení

Všechny Novinky

Vůbec poprvé byl lidský pacient se srpkovitou anémií léčen geneticky modifikovanými buňkami, které byly upraveny technologií CRISPR - a nová data uvádějí, že experimentální léčba funguje.

Doposud byla genetická porucha krve nevyléčitelná. Pacienti se srpkovitými buňkami, jako je Victoria Gray - pacient, který podstoupil léčbu v polovině roku 2019 - pociťují časté záchvaty fyzické bolesti a jsou často nuceni podávat krevní transfuze, aby zajistili, že jejich tělo bude mít dostatek zdravých červených krvinek, které budou přenášet kyslík po celou dobu jejich tělo.


Vzhledem k tomu, že Gray byl léčen infuzí upravených buněk CTX001, 34letý mladík již prožívá znatelné zlepšení zdraví. Nejen, že klinická sledování ukázala, že léčba je bezpečná, ale také dramaticky snížila míru bolesti, kterou Gray zažil v důsledku onemocnění.

'Je to zázrak,' Gray řekl NPR . 'Když se za něco tak dlouho modlíš, můžeš mít jen naději.' Je to úžasné.'

VÍCE: FDA schvaluje první novou léčbu cystické fibrózy po několik desetiletí

Dr. Haydar Frangoul z Výzkumného ústavu Sarah Cannon v Nashvillu v Tennessee, který léčí jednoho z pacientů, také řekl zprávě: „Jsme velmi, velmi nadšení. Tato předběžná data poprvé ukazují, že editace genů skutečně pomohla pacientovi se srpkovitou anemií. To je rozhodně obrovský obchod. “


Vývojáři léčby navíc - CRISPR Therapeutics a Vertex Pharmaceuticals Incorporated —Úspěšně použili svou infuzi CTX001 k léčbě beta-talasemie závislé na transfuzi.

Společnosti nyní přijímají další pacienty, aby pokračovali ve výzkumu účinnosti léčby proti srpkovitým onemocněním, beta thalassemii a dalším chronickým onemocněním.


PŘEKONTROLOVAT: Manželka Duo vyvinula vakcínu proti „rakovině genů a buněk“ proti rakovině, která je nyní testována na pacientech

'Data, která jsme dnes oznámili, jsou pozoruhodná a ukazují, že CTX001 má potenciál být léčivou terapií pro úpravu genů založenou na CRISPR / Cas9 pro lidi se srpkovitou anémií a beta thalassemií,' řekl Dr. Jeffrey Leiden, předseda, prezident a generální ředitel of Vertex.

'I když jsou data vzrušující, jsme stále v rané fázi tohoto klinického programu.' Těšíme se na pokračování spolupráce s lékaři, pacienty, pečovateli a rodinami v nadcházejících měsících a letech s cílem předložit nejlepší možnou terapii těchto dvou závažných onemocnění a pokračovat v urychlování našich programů úpravy genů pro další závažná onemocnění, jako je Duchenne svalová dystrofie a myotonická dystrofie typu 1. “

(POSLOUCHATdo zprávy NPR níže)


Vyléčte své přátele negativitou sdílením dobré zprávy na sociálních médiích- Fotografie od Libertas Academica, CC